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美國(guó)德克薩斯大學(xué)奧斯汀分?？茖W(xué)家鑒定出一種天然存在的酶——Al3Cas12f。分析結(jié)果顯示，該酶體積足夠小巧，可搭載于腺相關(guān)病毒載體（目前基因編輯療法的主流遞送工具）之中，順利送入人體內(nèi)。在此基礎(chǔ)上，團(tuán)隊(duì)設(shè)計(jì)出一款增強(qiáng)型CRISPR基因編輯系統(tǒng)，不僅能實(shí)現(xiàn)體內(nèi)靶向遞送，還能以高達(dá)90%的效率精準(zhǔn)編輯人體細(xì)胞。相關(guān)論文發(fā)表于最新一期《自然·結(jié)構(gòu)與分子生物學(xué)》雜志。

對(duì)CRISPR技術(shù)應(yīng)用而言，此前常用的基因編輯蛋白體積偏大，難以搭載靶向遞送系統(tǒng)，臨床應(yīng)用因而多局限于體外操作細(xì)胞，如血液與骨髓等。如今，這一困局有望被徹底改寫(xiě)。

團(tuán)隊(duì)借助成像與機(jī)器學(xué)習(xí)工具，對(duì)Al3Cas12f酶的結(jié)構(gòu)進(jìn)行了細(xì)致解析。他們發(fā)現(xiàn)，與其他大小相近的酶相比，Al3Cas12f能夠形成更穩(wěn)定、連接更緊密的復(fù)合體，使其在人類細(xì)胞中運(yùn)作更加高效。此外，與其他研究對(duì)象相比，Al3Cas12f基本處于預(yù)組裝狀態(tài)，片段生成后不久即可投入使用。不過(guò)，該系統(tǒng)在編輯哺乳動(dòng)物細(xì)胞方面的效率此前尚顯不足。

為此，團(tuán)隊(duì)進(jìn)一步設(shè)計(jì)出該酶的多種變體。其中，一款名為Al3Cas12f RKK的變體脫穎而出，在測(cè)試靶點(diǎn)上顯著提升了編輯效率，由原先不足10%躍升至80%以上。尤其值得一提的是，在基因組一處常見(jiàn)編輯區(qū)域，其效率更是高達(dá)90%。這表明，這款經(jīng)工程化改造的緊湊型編輯器顯著拓展了低劑量、腺相關(guān)病毒兼容的治療性基因組編輯可行性，為設(shè)計(jì)更具治療潛力的緊湊型基因組編輯器提供了嶄新框架。

團(tuán)隊(duì)計(jì)劃對(duì)包裝于腺相關(guān)病毒載體中的酶性能展開(kāi)測(cè)試。美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院國(guó)家普通醫(yī)學(xué)科學(xué)研究所代理所長(zhǎng)艾瑞克·布朗博士評(píng)價(jià)道，基因編輯系統(tǒng)的智能遞送是一個(gè)具有廣泛臨床意義的構(gòu)想，最新發(fā)現(xiàn)向著這一目標(biāo)邁出了至關(guān)重要的一步。