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我國科學家在先天性耳聾基因治療領域取得重大突破性進展。復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院舒易來、李華偉團隊領銜的多中心臨床研究證實，針對OTOF（耳畸蛋白）基因突變導致的先天性重度至極重度耳聾，基因治療安全有效，超九成患者聽力恢復，最長療效已持續(xù)兩年半。相關成果于4月22日在線發(fā)表于國際頂級期刊《自然》。

OTOF基因突變所致先天性耳聾在全球患者達2600萬，患兒出生即雙耳重度至完全失聰，長期以來無藥可用。團隊歷經(jīng)多年攻關，攻克基因編碼序列過長、無法裝入單個常用載體的技術難題，創(chuàng)新采用雙載體拆分遞送策略，將基因分裝后同步注入內耳，在耳蝸細胞內重新拼接為完整序列并表達功能蛋白，同時配套自主研發(fā)的微創(chuàng)給藥裝置，精準送達病變部位。

此項研究聯(lián)合國內七家三甲醫(yī)院開展，共納入42名患者，年齡最小9個月、最大32歲，覆蓋嬰幼兒、兒童、青少年及成人，隨訪時間最長達兩年半，是目前全球該領域開展最早、規(guī)模最大、觀察時間最久的臨床研究。數(shù)據(jù)顯示，治療后九成患者聽力恢復且持續(xù)改善。在完成兩年半隨訪的有效患者中，全部可聽清日常交談，超過半數(shù)能辨別圖書館級別的輕微聲響，近半數(shù)可察覺耳語。

團隊首次明確三大核心生物標志物：一是年齡，0.5歲至3歲低齡患兒效果最顯著，未成年患者優(yōu)于成人；二是治療前耳蝸外毛細胞功能，功能保留較好者恢復更理想；三是基因突變類型，它影響恢復程度但不決定治療是否有效。

研究首次證實，成人患者同樣能夠獲益，試驗中兩名20歲以上成人聽力均獲明顯改善，其中32歲患者一年后聽力閾值提升顯著。整個研究全程未出現(xiàn)嚴重不良反應，2.5年長期安全性得到驗證。

此外，該團隊牽頭聯(lián)合中、西、英、美、韓、德6個國家46位專家，制定了全球首個先天性耳聾基因治療國際專家共識，為領域標準化發(fā)展提供規(guī)范框架。